每片3元，国产氯巴占开出山东首张药方

作者：齐鲁壹点

发布时间：2022-11-08 12:36

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记者 李静 李岩松

“国产氯巴占片已经可以在山东买到。”曾经只能代购的“救命药”，现在触手可及，患者群里分享着好消息。

11月4日，宜昌人福药业国产氯巴占片在山东省立医院开出药方，这也是国产氯巴占上市后在山东开出的首张药方。山东省立医院小儿神经科主任高玉兴告诉记者，“10月31日，国产氯巴占片进入医院。11月4日，我们为患者开药了。”

氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的地位，可以说是对这类疾病副作用较小的“救命药”。

难治性癫痫患儿用药难问题曾一度引发舆论热议，氯巴占国内短缺的问题也受到国家卫健委等部门的高度重视以及社会的广泛关注。

在国家卫健委、国家药监局等多方努力下，9月22日，进口氯巴占片在北京协和医院开出了全国第一张处方，为德版10mg×100粒规格，价格为317元/盒。

相关部门积极开展氯巴占进口工作的同时，国产氯巴占的上市也迎来重大突破。10月22日，宜昌人福举行了氯巴占片上市发布会。该药商品名为依诺思，规格为10mg×28片，定价每盒84元，价格为全球最低。作为一种特殊的二类精神药品，氯巴占片主要通过医院渠道销售，而药品入院需要一系列流程和时间。

齐鲁晚报·齐鲁壹点的相关报道，引起山东省相关部门的重视，国产氯巴占在山东省药械集中采购平台通过绿色通道率先挂网。

10月31日，国产氯巴占片进入山东省立医院。11月4日，罕见难治性癫痫患者桐桐（化名）妈妈在得知消息后，便带着孩子来到山东省立医院小儿神经科。桐桐患病后，频繁发作，智力发育也受到影响。经详细询问病史和查体，查看了以往数次脑电图等辅助检查后，诊断为Dravet综合征，山东省立医院小儿神经科主任高玉兴为桐桐开了一盒国产氯巴占片。

高玉兴告诉记者：“罕见难治性癫痫患者存在一部分群体，而氯巴占是广谱性抗癫痫药，很多难治性癫痫患者都可以使用。氯巴占是患者需要的药物，这个药物进入医院，也是多了一个治疗难治性癫痫的武器，这对患者是个福音。”

“目前，我们的氯巴占片已经生产出来了，即将进入各省的部分三甲综合医院和三甲专科医院，大约有150家。患者很快就能够使用上国产氯巴占片了。后续，我们将及时在公开平台发布和更新国产氯巴占片进入医院的情况。”11月5日，在首届中国Dravet综合征家庭与专家国际研讨会上，宜昌人福药业有限责任公司总工程师李莉娥介绍了国产氯巴占片上市销售的最新进展。

李莉娥表示：“在临床研究方面，我们在中国健康志愿者中开展了和原研产品在空腹和餐后状态下给药后的生物等效性试验研究。研究数据表明，我们的氯巴占片跟原研产品的血药浓度-时间曲线是高度重合的，主要的药代动力学参数也是相似的。这表明两种药物的体内过程是完全一致的。经过临床充分的研究以及经过国家药监部门的审批，我们认为公司的氯巴占片和原研产品的质量和疗效是一致的，是完全可以相互替代的。”

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“救命药”进口氯巴占已在济南可以买到，医生：这周已经陆续开药

作者：齐鲁壹点

发布时间：2022-10-28 21:30

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记者 李静 李岩松

10月28日，齐鲁晚报·齐鲁壹点记者获悉，备受关注的临时进口氯巴占在山东大学附属儿童医院（济南市儿童医院）开出处方。山东大学附属儿童医院癫痫中心外科主任史建国表示，“上周末，氯巴占进入我们医院药房，这周我们已经陆续为患者开药了。”

患者在山东大学附属儿童医院买到氯巴占

此前，在国家卫健委、国家药监局等多方努力下，9月22日，作为临床急需药品临时进口的原研药，也一度被称为“救命药”的氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。

氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的地位，可以说是对这类疾病对症且副作用更小的“救命药”。 但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市，而患者只能从国外代购氯巴占。

去年，有罕见癫痫病患儿因缺乏氯巴占而陷入治疗困境，甚至出现了家长为患儿购药涉嫌贩毒等事件。

今年3月29日，国家卫健委发布《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告，向全社会公开征求意见。

6月29日，国家药品监督管理局发布《关于印发〈临床急需药品临时进口工作方案〉和〈氯巴占临时进口工作方案〉的通知》，明确将由北京协和医院牵头，联合全国各省市自治区共50家医院共同向国家药监局发起氯巴占原研药临时进口申请。

而在上述方案中，氯巴占可落地的50家三级医院中，包括了山东大学齐鲁医院、山东大学附属儿童医院（济南市儿童医院）这2家医院。

史建国说：“方案公布后，有很多患者前来咨询，氯巴占什么时候进入医院。上周末，氯巴占进入我们医院药房，这周我们已经陆续为患者开药了。”

据史建国介绍，现在开出的氯巴占为德版10mg/100粒，价格317元/盒，首次需带患者就诊，第二次可以家属代开（需带病历资料、医保卡等）。也就是说，每片氯巴占的价格仅为3.17元。

史建国说：“氯巴占进入医院，对于这些患有难治性癫痫的孩子来说，还是帮助挺大的。”

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“全球最低价格”！孩子们用上便宜的“救命药”

作者：河南日报农村版

发布时间：2022-10-29 07:10

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10月22日上午，罕见病用药氯巴占片的研发公司宜昌人福药业有限责任公司举办了依诺思【R】氯巴占全国上市线上发布会。

会上，宜昌人福药业有限责任公司总裁杜文涛介绍，该款国产氯巴占片规格为10mg/片，每盒28片，定价84元每盒。“是全球最低价格”。

杜文涛表示，针对患儿家长的诉求，公司准备在2023年启动氯巴占片进入国家医保目录的工作，后期也将筹备与第三方公益机构合作，为经济困难的家庭开展用药援助。此外，考虑提高小儿癫痫患者用药依从性，公司还将推进研发氯巴占口服液。

罕见癫痫患儿家属、病友群群主“松松爸爸”表示，对积极支持、推动罕见癫痫治疗用药问题解决的相关部门和社会各界表示感谢。

此前报道：“救命药”氯巴占落地

在国家卫健委、国家药监局等多方努力下，2022年9月22日，作为临床急需药品临时进口的原研药，也一度被称为“救命药”的氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。

氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的地位，可以说是对这类疾病对症且副作用更小的“救命药”。但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市。

毛女士的儿子是首位在国内合法使用上原研药氯巴占的患儿。孩子两岁时患上了婴儿痉挛症，在病友群里知道氯巴占将在国内上市的消息，9月22日，她专程从河北带着孩子来到北京协和医院神经科。孩子服用氯巴占已经将近5年了，之前一直是靠朋友从国外代购，经常面临着断药的风险。而这类疾病如果不能长期规律服药很容易反复，甚至带来并发症。

患儿家属 毛女士：原来一直网上代购，从德国那边找人给代购过来，但是怕买到假药，也挺担心的。现在就太方便了，因为不用担心买到假药了，毕竟医院开出来肯定是正规途径，而且不用担心断药了。我们都挺高兴的，只要是孩子吃这种药的家长肯定都挺高兴的。

为了满足患者对氯巴占这类国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品的需求，今年6月，国家卫健委、国家药监局联合制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。《方案》明确，在北京协和医院牵头的遍布全国的50家三级医院，进口氯巴占将陆续落地，患儿和家属经过符合条件的医师开具处方，可以购买到氯巴占。

北京协和医院药剂科主任 张波：它其实建立一种中国特色药物可及性的创新的机制，为其他的罕见病药物的可及性提供了一种解决的路径。难治性癫痫无论是对于患儿还是对家庭来讲，它的影响非常严重。比如对患儿的智力发育影响，对他的身体的损伤，还有精神的压力，都是非常大的。随着原研药氯巴占的进口，国内难治性癫痫患者应该会有非常大的获益，解决了用药的可及性问题。

新闻多一点

01:59

截至目前

已有2860种药品进入国家医保目录

国内67%的已上市罕见病用药都在其中

大大减轻了患者的用药负担

10年间，我国医保参保人数

从5.4亿增加到13.6亿

同时，我国建成了

全世界规模最大的基本医疗保障网

为了一个更高质量、更可靠的

全民医疗保障体系

国家一直在努力！

来源：央视财经、红星新闻、澎湃新闻责任编辑：戴晓涵 审核：李躬亿 监审：王建立 河南日报农村版 ，赞 159 河南日报农村版 ，赞 2 河南日报农村版 ，赞 4 河南日报农村版 ，赞 35 河南日报农村版 ，赞 8261 我们还能做：网络直播 新媒体宣传推广 活动策划 宣传片 专题片 微电影联系电话：0371-65795709 65795712点个在看你最好看

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“全球最低价格”！孩子们用上便宜的“救命药”

作者：金羊网

发布时间：2022-10-24 18:39

快照：

10月22日上午，罕见病用药氯巴占片的研发公司宜昌人福药业有限责任公司举办了依诺思【R】氯巴占全国上市线上发布会。

会上，宜昌人福药业有限责任公司总裁杜文涛介绍，该款国产氯巴占片规格为10mg/片，每盒28片，定价84元每盒。“是全球最低价格”。

杜文涛表示，针对患儿家长的诉求，公司准备在2023年启动氯巴占片进入国家医保目录的工作，后期也将筹备与第三方公益机构合作，为经济困难的家庭开展用药援助。此外，考虑提高小儿癫痫患者用药依从性，公司还将推进研发氯巴占口服液。

罕见癫痫患儿家属、病友群群主“松松爸爸”表示，对积极支持、推动罕见癫痫治疗用药问题解决的相关部门和社会各界表示感谢。

此前报道：“救命药”氯巴占落地

在国家卫健委、国家药监局等多方努力下，2022年9月22日，作为临床急需药品临时进口的原研药，也一度被称为“救命药”的氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。

氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的地位，可以说是对这类疾病对症且副作用更小的“救命药”。但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市。

02:27

毛女士的儿子是首位在国内合法使用上原研药氯巴占的患儿。孩子两岁时患上了婴儿痉挛症，在病友群里知道氯巴占将在国内上市的消息，9月22日，她专程从河北带着孩子来到北京协和医院神经科。孩子服用氯巴占已经将近5年了，之前一直是靠朋友从国外代购，经常面临着断药的风险。而这类疾病如果不能长期规律服药很容易反复，甚至带来并发症。

患儿家属 毛女士：原来一直网上代购，从德国那边找人给代购过来，但是怕买到假药，也挺担心的。现在就太方便了，因为不用担心买到假药了，毕竟医院开出来肯定是正规途径，而且不用担心断药了。我们都挺高兴的，只要是孩子吃这种药的家长肯定都挺高兴的。

为了满足患者对氯巴占这类国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品的需求，今年6月，国家卫健委、国家药监局联合制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。《方案》明确，在北京协和医院牵头的遍布全国的50家三级医院，进口氯巴占将陆续落地，患儿和家属经过符合条件的医师开具处方，可以购买到氯巴占。

北京协和医院药剂科主任 张波：它其实建立一种中国特色药物可及性的创新的机制，为其他的罕见病药物的可及性提供了一种解决的路径。难治性癫痫无论是对于患儿还是对家庭来讲，它的影响非常严重。比如对患儿的智力发育影响，对他的身体的损伤，还有精神的压力，都是非常大的。随着原研药氯巴占的进口，国内难治性癫痫患者应该会有非常大的获益，解决了用药的可及性问题。

新闻多一点

01:59

截至目前

已有2860种药品进入国家医保目录

国内67%的已上市罕见病用药都在其中

大大减轻了患者的用药负担

10年间，我国医保参保人数

从5.4亿增加到13.6亿

同时，我国建成了

全世界规模最大的基本医疗保障网

为了一个更高质量、更可靠的

全民医疗保障体系

国家一直在努力！

来源：央视网、央视财经、澎湃新闻等

编辑：聂粤

校对：邬嘉宏

审核：郑健龙

签发：彭佶群

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氯巴占，是一种治疗罕见病难治性癫痫患儿的药物

作者：麦田里Watchmen

发布时间：2022-11-10 09:00

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氯巴占，是一种治疗罕见病难治性癫痫患儿的药物。

氯巴占最早于1967年在菲律宾上市，用于治疗癫痫。2007年，氯巴占获得了美国孤儿药资格，该资格为药品的价格提供了有效的保障。2011年底，氯巴占获得FDA批准，并于2012年上市。

但在今年九月份以前，国内并无此药，国内患儿如果需要使用，只能海外代购，购买渠道少且存在很大的风险。因为作为国家第二类精神管制药物，从海外代购、收寄氯巴占包裹，是不合法的，如查到会被指控“走私、运输、贩卖毒品罪”。

为此，北京协和医院牵头全国50家三级医院，根据《临床急需药品临时进口工作方案》进口了原研药氯巴占。

德版的氯巴占为10mg/100片，价格317元/盒，听起来三四百挺吓人，实际每片氯巴占的价格仅为3.17元，并不算很贵，但进口药较为难买。

上个月，也就是10月份，宜昌人福的国产氯巴占正式上市，这意味着患者家属更多了一份选择，不再会面临“断药”的风险。

据报道，国产氯巴占片规格为10mg/28片，定价84元/盒。

若梳理氯巴占药物的时间线，会让我们更有信心，罕见病药物在加速获批、上市、纳入医保。

2021年11月，红星新闻发布独家报道《“毒贩”母亲》披露，几名罕见癫痫患儿母亲因帮助代购人员“铁马冰河”收取海外邮寄的氯巴占包裹，被指控“走私、运输、贩卖毒品罪”。

2021年12月，一篇《药囧——1042个罕见癫痫性脑病患儿家长公开寻找氯巴占》引发社会广泛关注，氯巴占因此走进大众视野。同时，微博话题“我们的孩子需要氯巴占”登上热搜榜。

2021年12月15日，几名患儿家属带着氯巴占相关资料，前往国家药监局办事大厅咨询氯巴占引进相关法规及流程。药监局工作人员表示，需要医疗机构向国家药监局提出引进申请。

12月27日，国家卫健委公开回应媒体称：“近期，已关注到媒体相关报道，目前正在组织对患病群体进行摸底，了解药品用量需求。

2022年3月全国两会期间，全国政协委员巩汉林提出了“建立罕见病诊疗科室，做好罕见病药品审评审批，解决罕见病患者的用药难题”的建议。认为管控氯巴占法理必行，患者需药救命也势在必行。

2022年3月29日，国家卫健委发布《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告，向全社会公开征求意见。

2022年6月29日，国家药品监督管理局发布《关于印发〈临床急需药品临时进口工作方案〉和〈氯巴占临时进口工作方案〉的通知》。

2022年9月22日，北京协和医院开出全国首张氯巴占处方，一名来自河北的病友小普妈妈带着孩子去医院，拿到了合规的进口氯巴占片。

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全国首张“救命药”氯巴占处方在北京协和医院开出

作者：光明日报客户端

发布时间：2022-09-24 00:53

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9月22日，北京协和医院神经科副主任医师卢强对一名坐着轮椅、患有难治性癫痫的患者进行仔细问诊后，开具了氯巴占，并向患者家属详细解释了用药方案和注意事项。这是难治性癫痫药物氯巴占在国内开出的首张处方。北京协和医院此举使难治性癫痫病患者能够在医生指导下合理安全用药，满足用药需求的同时降低药物不良反应风险，这是罕见病用药的又一件大事。

▲卢强医生与患者家属解释用药注意事项

氯巴占对部分罕见或难治性癫痫治疗有效，同时作为一种新型苯二氮类药物，此药具有一定成瘾性，被列入第二类精神药品，在我国受严格管控。为解决患者用药需求，政府牵头各方积极施策，以期尽快实现药物可及性，满足患者治疗需求。

由北京协和医院院长张抒扬、副院长杜斌牵头，北京协和医院罕见病多学科协作组与中国罕见病联盟分工协作，邀请全国神经内科和儿科等领域专家对氯巴占进行论证。启动药品临时进口流程，与生产单位和委托进口单位密切配合，按照我国一次性进口相关申报流程完成氯巴占厂家和规格遴选、价格与数量确认、订单合同签订等一系列申报材料准备，启动氯巴占一次性进口申请并获批。

▲患者家属在协和药房窗口接过氯巴占

2022年6月底，国家卫生健康委与国家药监局联合发布《氯巴占临时进口工作方案》，癫痫患者和家属可在方案中公示的全国50家三级医院内，由符合规定条件的医师开具氯巴占处方后使用。北京协和医院药剂科主任张波介绍：“北京协和医院在2019年完成了罕见病用药米托坦一次性进口工作，开启了临床急需罕见病用药在我国快速落地的先河。与米托坦不同的是，此次氯巴占临时进口是在政府统一部署下，可在全国50家指定医院内使用，建立了一种新的中国特色药物可及性的创新机制，为其他罕见病药物可及性提供了解决路径。”

▲氯巴占药品入库协和药房

为保障氯巴占合理用药，由张抒扬院长牵头，北京协和医院罕见病多学科协作组与中国罕见病联盟组织全国专家编写了《氯巴占治疗难治性癫痫专家共识（2022）》，旨在提高氯巴占临床应用的有效性和安全性。

从“无药可医”变为“有药可用”、再到“用得起药”，罕见病用药保障实现跨越式发展。在国家卫生健康委、国家药监局等相关部委的支持下，北京协和医院集多方之力积极探索罕见病药物一次性进口、拓展性同情使用临床试验用药、开设急需用药“绿色通道”等新模式，不断探索罕见病用药可及，加强药事管理，为国家建立罕见病药品供应保障体系作出了贡献。

（光明日报全媒体记者崔兴毅 通讯员王璐 陈明雁 许婷婷）

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国内首张处方！“救命药”氯巴占可从医院买到

作者：齐鲁壹点

发布时间：2022-09-23 06:21

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记者 李静 李岩松

9月22日，据央视新闻，北京协和医院开出全国首张罕见癫痫疾病治疗药物氯巴占处方。这意味着，罕见癫痫患儿家长终于可以通过医院正规渠道，购买“救命药”氯巴占。

齐鲁晚报曾连续刊发《药囧——1042个罕见癫痫性脑病患儿家长公开寻找氯巴占》《这种罕见病“救命药”拟临时进口，患者家属希望尽快实施》《氯巴占可以进口了！罕见病患者家属：继续等待，希望尽快落地》等报道，引发社会关注。

氯巴占全国首张处方（图源央视新闻）

医院开出国内首张氯巴占处方

9月22日下午，北京协和医院开出全国首张氯巴占处方。进口的药品为德版10mg/100粒，价格为317元/盒。这张处方，牵动着一个家庭的希望，也牵动着很多患者的关注。

氯巴占，是一款治疗罕见癫痫疾病非常有效的广谱抗癫痫发作药物，能有效控制住癫痫发作。截止到目前，氯巴占分别在英国、法国、德国等多个国家均有上市。但在国内，氯巴占属于第二类精神药品，受到严格管控。

2021年11月，千余名罕见癫痫患儿家长曾发表一封名为“如何让我们的孩子活下去”的求助信，公开寻找癫痫治疗药物氯巴占，从而引起舆论广泛关注。

2022年3月29日，国家卫健委官网发布公告，就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》向社会公开征求意见。

2022年6月，为满足氯巴占临床用药急需，国家卫健委联合国家药监局发布《氯巴占临时进口工作方案》，制定了氯巴占临时进口的申请工作流程、药品使用管理、处方医师条件等规范，全国共有50家医院具备使用资格，北京协和医院负责牵头。

在此之前，患儿家长无法通过正规渠道购买到氯巴占，只能选择海外代购等方式。氯巴占用药问题，一直困扰着他们。听到可以在国内买到氯巴占的消息后，患儿家长们表示：“终于不用担心买药有风险了，也不用担心断药了。”

首个国产氯巴占片获批，预计10月份上市

罕见癫痫患儿用药问题，接连得到破解。日前，国产氯巴占片也传来好消息。

记者注意到，2018年，人福医药相关研发申请获得国家药监局立项审批，2020年11月申报临床，2021年2月取得临床批件。

2022年4月12日，宜昌人福药业在官方微信公众号发布了《公司氯巴占片上市许可申请获受理》，显示该司研制的氯巴占片10mg、20mg提交上市许可申请，并顺利受理。

5月11日，药品审评中心官网显示，宜昌人福的氯巴占片获得优先审评公示。

9月20日，宜昌人福药业有限责任公司披露，该公司收到国家药品监督管理局核准签发的氯巴占片《药品注册证书》，为国内首家获批企业。该产品主要用于难治性癫痫的治疗，也是该公司首次涉足罕见病领域。

这是国内第一款氯巴占仿制药。据人福医药有关负责人透露，“宜昌人福氯巴占预计将于今年10月份上市。”

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氯巴占用药之困“破冰”：医院开出全国首张处方 有国产药获批上市

作者：封面新闻

发布时间：2022-09-22 22:03

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封面新闻记者 邵萌 林珏瑶

9月22日，据央视新闻消息，当日，北京协和医院开出全国首张罕见癫痫疾病治疗药物氯巴占处方。这意味着，这个让罕见癫痫患儿家长盼望已久的“救命药”，终于可以正式通过医院正规渠道购买。

罕见癫痫患儿“救命药”用药之困，接连得到破解。封面新闻记者了解到，《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》印发后，今年9月，国内首款国产氯巴占片获批上市。法国赛诺菲生产的氯巴占片也已运抵国内，后续将送往相关医院。

国家药监局官网发布的9月19日药品批准证明文件待领取信息显示，氯巴占获药品批准。图源：国家药监局官网截图

国内开出首张处方

9月22日下午，北京协和医院开出全国首张氯巴占处方。这一让罕见癫痫患儿家长盼望已久的“救命药”，终于可以正式通过医院正规渠道购买。

法国赛诺菲生产的氯巴占片，曾是患儿家长需冒着触犯法律风险、通过海外代购才能获得，如今有望在国内通过正式渠道买到。封面新闻从赛诺菲（中国）方面获悉，目前，法国赛诺菲生产的氯巴占也已到达国内，后续将分发到各大医院。

氯巴占是苯二氮卓类药品。2012年刊发于《中国新药杂志》的论文《癫痫辅助治疗药物氯巴占的研究概述》指出，氯巴占在超过100个国家获准用作广谱治疗抗癫痫发作药物。但根据《精神药品品种目录（2013年版）》，氯巴占在我国属第二类精神药品。原卫生部2007年发布实施的《精神药品临床应用指导原则》称，精神药品是指对中枢神经系统具有抑制作用的镇静催眠药或具有兴奋作用的中枢兴奋药物，不规范地连续使用又易产生依赖性，若流入非法渠道则成为毒品，造成严重社会危害。

国家禁毒委员会办公室在2017年发布的《100种麻醉药品和精神药品管制品种依赖性折算表》中指出，1克氯巴占依赖性相当于0.1毫克海洛因。

在该药物未获批准上市前，用药曾困扰罕见癫痫疾病患儿群体。由于无法通过正规渠道购买药品，有家长选择海外代购，有家长因收寄氯巴占包裹被指控涉嫌“贩毒”。

2021年6月21日，金陵海关驻邮局办事处在进境邮件中，查获属于国家管制的第二类精神药品氯巴占150粒。资料图。图源：海关发布官方微博

2021年11月，癫痫病患儿家属发出联名求助信《如何让我们的孩子活下去？》，寻求氯巴占合法购买渠道。

为解决用药困境，相关部门多次采取行动。3月29日，国家卫健委官网发布公告，就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》向社会公开征求意见。

6月29日，国家卫健委官网发布通知称，国家卫健委、国家药监局日前联合印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，两份《方案》提到，为保障各地患者用药需求，各省份至少选定一家医疗机构可以使用氯巴占，并公布牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单，北京协和医院为牵头医院。《方案》鼓励国内有能力的生产企业加快研制，同时也鼓励临床急需的境外药品生产企业积极在中国申请注册上市。

在《氯巴占临时进口工作方案》发布后，赛诺菲基础事业部大中华区负责人夏春曾表示，企业方面将第一时间调配资源，全力提高产能，与相关政府机构、卫生医疗机构、行业专家等一起，尽快帮助患者通过中国处方获得氯巴占。

国内氯巴占片获批上市

我国相关药企也在加紧氯巴占研发上市。9月20日，宜昌人福药业有限责任公司（以下简称“宜昌人福”）披露，其生产的氯巴占片已获批上市。

记者注意到，早在2017年5月，原国家卫计委等机构曾组织专家结合尚未注册上市且临床急需的儿童用药现状，将氯巴占10mg片剂列入《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。

记者在国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）官网查询发现，目前共有7条氯巴占受理号，其中5条来自宜昌人福。

据悉，宜昌人福2018年获得氯巴占片的研制立项批准并开始研发，2020年11月申报临床，2021年2月取得临床批件。该药企今年4月12日发布消息显示，其研制的氯巴占片10mg、20mg提交上市许可申请，并顺利受理。

9月20日，宜昌人福在公众号披露，近日该公司收到国家药监局核准签发的氯巴占片《药品注册证书》。该文还称，针对患儿家长诉求，公司准备在2023年启动氯巴占进入国家医保目录的工作，后期也将筹备与第三方公益基金合作，为经济困难家庭的患者开展援助。

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“救命药”氯巴占开出首张处方，湖南患儿母亲：不用害怕断药了

作者：潇湘晨报

发布时间：2022-09-24 20:08

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继首个罕见病用药国产氯巴占于近日获批后，9月22日，作为临床急需药品临时进口的原研药，也一度被称为“救命药”的氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。

氯巴占是一款治疗罕见癫痫疾病的广谱抗癫痫发作药物，在辅助治疗中具有十分重要的地位，在超过100个国家被用作抗癫痫药物。但由于氯巴占在我国属于第二类精神管制药物，具有一定成瘾性，此前并未在国内获批上市。

罕见癫痫疾病的患儿，会出现反复的癫痫发作；有的患儿每天发作几十次甚至上百次，有的患儿会出现癫痫持续状态，一发作就持续一小时以上甚至更久；有的患儿会因为抢救不及时死去。

去年11月，一封癫痫患儿家长的联名求助信《如何让我们的孩子活下去？》在网络流传，信中1042个签名以及密密麻麻的鲜红手印，无不透露出家长恳求孩子救命药的迫切心情。事件的缘由是，河南一位母亲为给孩子治罕见的癫痫病，通过代购者购买了氯巴占，结果因为涉嫌“走私、运输、贩卖毒品罪”受到刑事追究。此案最后的结果是不起诉，但孩子们缺少救命药的问题，依然没有解决。

湖南郴州的黄玲（化名）是4岁患儿洋洋的母亲。洋洋7个月大时确诊了婴儿痉挛症，难治性癫痫的一种。两年前，黄玲开始从一位病友处代购德产氯巴占，一盒在380元左右。然而去年5月起，代购氯巴占的病友失联了。黄玲守着家里不多的氯巴占药片，焦急地等待，却在病友群等来“她已经以涉嫌‘走私、运输、贩卖毒品罪’被采取了取保候审措施”的消息。“这个药没了，等于我们孩子的未来就没了。”

△2019年，爸爸抱着不到1岁的洋洋。图/受访者供

以下是黄玲的自述：

希望药能尽快上市，以后能邮寄到家

前两天看到了消息，群里家长都在说“感谢媒体，感谢松松爸（注：求助信发起人、癫痫患儿家属病友群的家长兼群主），感谢好心人”。目前只有北京协和能开，别的地方还不行。有50多家医院获批，湖南是省儿童医院和湘雅医院，不管国产的还是德国进口的药都说10月份可以买到，但能不能落实下来还不知道。

自己家孩子吃这个药，家里没药的话肯定不可能等。现在家里的药还能吃将近三个月，但是等到没药，又没能买到，那就麻烦大了。我们还是要自己找渠道备药，先备好一两个月的。

那时候找代购，药确实挺贵的，我们家确实有点承受不了。代购买不了后，就从其他备了比较多的家长那里借一些过来。今年5月我也找人从国外直邮，但被扣在海关了，想办法找人帮忙疏通，最后还是没办法，那时候是最紧张的。药没了你还是要去找，不找孩子就没得吃。

△黄玲在家里备好的进口药片。图/受访者供

以前进口药一盒卖七八百，有时候卖到九百，能吃一个多月，现在国内的价格不到原来的一半，以后可能还会慢慢降下来，听说甚至可能走医保这条路。洋洋每个月药钱一千多块，带他去看一次病也有四五千块，这个药要是真的能够上市、能够邮寄，慢慢完善其他问题，对我们来说会减轻很大负担。

孩子病情全面倒退，“只要不抱他一天都是躺着”

说到孩子，心情比较沉重。去年12月的时候，孩子还能走路，精神状态很好，喊他有反应。但是现在，孩子一天到晚就是躺在床上，不要说坐不稳，头也立不起来，你喊他也不会有反应，只要你不抱他，他一天都是躺着。

△2021年12月，黄玲带着洋洋在操场玩耍。图/受访者供

今年以来，他的情况是全面倒退。孩子活动不了就容易肺气肿，虽然每天给他按摩，但比不了他自己活动。那次突然间就发高烧，十多分钟就烧到四十多度，突然间就抽个不停，上不来气，一呼吸整个胸口就凹进去，整个人被憋得从头到脚都是紫的。

我和他爸爸吓坏了，赶紧找一个朋友开车去常去的儿童医院，平时一个多小时的车程，那天三十多分钟就赶到了。因为已经很熟悉了，在路上我就给医生和主任打电话，让他们做准备，到了直接往上面冲，开始抢救。

他现在4岁，倒退下来的状态可能是两三个月大孩子的感觉。医生说是病没控制住，导致脑损伤，好几种药都减量了，因为他现在身体已经承受不了了。他吃了药以后血小板下降，身上经常出现一个指头大小的淤青，哪怕他是天天躺着不动。

3月份开始就有点走不稳，然后到不能站，到现在头完全竖不起来，抱着他的时候头是往后仰，不抱着就直接倒下去了，好像没有骨头一样。之前他身上的肉都是很紧实的，现在也瘦下来了，一身都是松垮垮的，吃什么东西都吸收不了。

△今年以来，洋洋的状态变差了。图/受访者供

我们就怕他一口痰堵着，气上不来，那就是大麻烦。体质差了很多，去年基本上不会感冒，感冒也吃点药就好了，这一个多月发烧都有三四次。现在每天下午会带他到楼下吹吹风，基本上不跟别人接触。走一步算一步，没办法。

丈夫手术后丧失劳动能力，亏欠大儿子

别人说带他去北京看病，做父母的怎么可能不想。今年3月我丈夫因为喉癌做了手术，以后不能再说话了，到现在为止，他两只手臂因为手术后一些影响，使不上力，让他在家带孩子，孩子40多斤，他也抱不起。他自己不舍得去拿药吃，以后去找工作也很困难。社区有个主任人挺好，知道以后立马就帮我们把低保办好了。

有了药，但如果要每个月带着孩子去开药，背着他到处跑，我都不知道该怎么办。他的情况不能打疫苗，坐高铁口罩一秒钟都挂不住。假如我一个人去，顾头不顾尾，根本就做不过来。就算是以前两个人一起带小孩看病，这个家我们也没顾好。

小儿子查出病时，大儿子才二年级，后来我们经常要带孩子看病，大儿子基本上是一个人在家。学校附近有个饭馆，给钱让他自己去吃饭，然后自己回家写作业、洗澡。晚上睡觉前他害怕，给我们打视频，打到他睡着才把视频关掉。早上闹钟一响，他又自己去买早餐、上学。这辈子真的亏欠大儿子，不管经济方面还是精神方面，无能为力。

去年你们有两个记者过来，给我大儿子写了一张纸条，鼓励他好好学习。他一直把纸条带在身上，烂掉了也不舍得丢。那天他爸爸不小心丢掉了，他难过了好久。你们记者自掏腰包给他送的那辆自行车，后来不小心被偷了，每次他和爸爸出去看到差不多的车都要过去看看，是不是被偷的那辆。后来我和他爸爸咬牙给他买了一辆，但他还是很难过，一有时间就骑着自行车去找。他不告诉我们，但我们都知道。你们记者的话语对他来说是心里的一盏灯。

只能等我老公身体恢复以后，他来看孩子，我出去做事。也希望他的病不复发。现在家里用煤气罐，买米，几十斤的东西都是我自己一步一点从楼下挪上来。大儿子学校远，我老公每天还可以骑个电动车接送。

△2019年，黄玲一家四口合影。图/受访者供

病友们报团取暖，希望以后能攻克罕见病医学难题

去年松松爸写了一封求助信，对我们帮助很大，他的孩子不吃这个药，他是无偿地在帮助病友，有什么消息也会第一时间告诉我们。如果不是他牵头，我们现在还面临着到处找药的情况。

△黄玲把洋洋的病情、药品剂量等情况记录在笔记本里。图/受访者供

有个这样生病的孩子，几十天、几个月、一两年还好，时间久了，夫妻感情很好的家庭，非常少。我们病友群里，很多家庭是分开的。要是做不到夫妻同体的话，一个人带着孩子真的非常困难。

大家在群里报团取暖，难过的时候说一说，互相安慰。今年我老公生病，除了职工保险，做手术的钱基本上是病友自发给我转的。我们有个十多人的小群，她们知道后把我的情况在大群里说，很多病友给我转钱，把手术费用凑齐了。我真的很感激，没有他们的话，我不知道该怎么撑过来。

其实去年10月孩子做手术的时候他们就已经为我们筹了款。亲戚朋友们帮了我们很多忙，我父母七十多岁，养老的钱也拿出来了，大家都不容易。第一次找病友筹钱时我老公就不同意，他说谁的钱都不是大风刮来的，但是医生说只有手术才有希望，我为了我儿子，背着老公去筹钱，只是没想到手术以后情况也不乐观。

慢慢来吧，既然药都能够解决，我相信国家也会慢慢把别的方面完善，医学越来越发达，疾病慢慢地被攻克。我不求他以后能够像正常孩子一样去生活，至少能够让他不再发病，不再那么痛苦，就知足了。

潇湘晨报记者 蒋紫雯

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